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Die Stimme der Menschen mit
seltenen Krankheiten in Europa

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Detaillierte Informationen über die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan in Europa finden Sie auf derEMA Website.
Eine vollständige Liste aller in Europa ausgewiesenen und zugelassenen Orphan-Arzneimittel ist verfügbar unter: ec.europa.eu

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Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Waylivra®
(volanesorsen)
Akcea Therapeutics Ireland Limited Hyperlipoproteinemia Type I 03/05/2019
Zynteglo®
(Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
bluebird bio (Netherlands) B.V. beta-Thalassemia 29/05/2019

> 2018 Marktzulassungen

Marktzulassungen seit 2000

2018

2017Next Damen Generation Emma Steppjacke Pikeur exdCoB

  • Jan - Feb - Mar - Apr - May - Jun - July- Sep - Oct - Nov - Dec

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

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Year

Applications submitted

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Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

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2012

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2008Wintermantel Günstig In Pauline KaufenLimango Schwarz Navahoo I2EDH9YW

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1Schwarz Jacke 565 Wellensteyn Stad Starstream Stardust mnOwN80vy

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Adapted from the July 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

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Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in Europa Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen Krankheiten Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können. Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-Initiative Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-Initiative